Caribou Biosciences a anunțat că își închide activitatea după ce nu a reușit să atragă fondurile necesare pentru a susține un studiu clinic în stadiu avansat al terapiei sale CAR-T „off-the-shelf” pentru limfom. Compania de biotehnologie, desprinsă din laboratorul cercetătoarei CRISPR și laureate Nobel Jennifer Doudna, oprește dezvoltarea clinică a două terapii CRISPR CAR-T, inclusiv vispa-cel pentru tratarea limfomului non-Hodgkin cu celule B în stadiu avansat. Deși stabilise anterior cu FDA designul unui studiu de fază 3, dificultățile de finanțare au dus la oprirea programului.

Datele federale arată că asigurătorii reduc beneficiile din planurile Medicare Advantage pentru 2027, diminuând puternic alocațiile suplimentare precum cele pentru servicii stomatologice și eliminând unele planuri cu rețele extinse de spitale și medici. În același timp, costurile suportate din buzunar de către beneficiari cresc. Schimbările ar putea duce la cheltuieli neașteptate pentru seniori în perioada anuală de înscriere, care începe la 15 octombrie, potrivit analizelor realizate de STAT și de mai multe firme de investiții.

UniQure a publicat date de urmărire pe patru ani pentru terapia genică AMT-130, arătând că doza mare a încetinit progresia bolii Huntington cu 44%, dar fără semnificație statistică. Față de analiza de acum un an, amplitudinea beneficiului s-a redus, alimentând întrebări privind durabilitatea efectului. Între timp, FDA a început să evalueze cererea companiei pentru autorizarea de punere pe piață.

AstraZeneca a precizat că medicamentul pentru ATTR-CM dezvoltat împreună cu Ionis nu a demonstrat beneficii suplimentare într-un studiu de fază 3, ceea ce a dus la eșecul cercetării. În cadrul testului, majoritatea pacienților luau deja un stabilizator oral, iar „silencer”-ul injectabil nu a adus îmbunătățiri, afectând semnificativ rezultatul general. Eșecul a influențat nu doar cele două companii, ci și alte firme din același segment, declanșând o reevaluare a competiției dintre silencer-ele injectabile și stabilizatorii orali.

Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) a aprobat iberdomide, un tratament oral pentru mielom multiplu al companiei Bristol Myers Squibb, comercializat sub numele Zenbexus. Terapia este indicată în asociere cu Darzalex și dexametazonă pentru pacienții care au urmat cel puțin o linie anterioară de tratament. Aprobarea marchează debutul unei noi clase de medicamente pentru acest cancer al sângelui și este prima decizie a FDA bazată pe o măsură mai sensibilă a remisiunii.

Sandoz a fost de acord să plătească 478,5 milioane de dolari pentru a soluționa acuzațiile formulate de zeci de state americane și revânzători de medicamente privind o presupusă conspirație de manipulare a prețurilor la medicamente generice. Compania va achita 400 de milioane de dolari pe parcursul a șapte ani, începând din 2027, și încă aproximativ 50 de milioane de dolari către statele care au ajuns anterior la o înțelegere. Alte 28,5 milioane de dolari vor acoperi litigiile colective rămase inițiate de revânzători indirecți, iar Sandoz nu a recunoscut nicio faptă ilegală.

FDA din SUA a pus sub semnul întrebării afirmația Capricor Therapeutics că tratamentul său cu celule stem pentru distrofia musculară Duchenne, deramiocel, și-a atins obiectivele într-un studiu de fază 3. Agenția a transmis că terapia nu a îndeplinit obiectivele studiului, în contradicție cu declarațiile companiei din decembrie, când Capricor a spus că au fost atinse atât criteriul principal, cât și cele secundare. Medicamentul este destinat adolescenților și bărbaților tineri care și-au pierdut deja capacitatea de a merge, iar compania susținuse că ar putea menține funcția brațelor și întârzia insuficiența cardiacă.